DOUBLE EFFET – Avant l'édition 2019 du Téléthon le week-end prochain, le directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, Serge Braun, nous explique comment la recherche sur les maladies rares permet également de mettre au point des traitements pour les pathologies plus fréquentes.
Cancer, Parkinson... Les dons du Téléthon profitent à bien plus de malades que vous ne le pensez

Elles ne touchent chacune que quelques personnes dans le monde et pourtant, les maladies rares pourraient bien impacter indirectement des centaines de millions d’êtres humains. Les recherches pour lutter contre ces affections peu fréquentes sont en effet très précieuses pour trouver des traitements contre les pathologies qui touchent une partie importante de la population, comme certains cancers. La raison ? Le développement grandissant de la thérapie génique depuis trois décennies.

"La thérapie génique est un concept assez récent dans l’histoire de la médecine, puisque les premiers essais ont eu lieu dans les années 1990", explique à LCI Serge Braun, le directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. "Elle se définit par l’utilisation de morceaux d’ADN porteurs d'une information génétique que nous administrons dans l’organisme, ou alors à des cellules de malades que nous leur réinjectons ensuite". Aujourd’hui, 8 médicaments de thérapie génique sont reconnus par les agences (...)

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